- Federal yetkililer, tip 1 diyabetin başlamasını en az 2 yıl geciktirebilen teplizumab adlı yeni bir ilacı onayladı.
- Tzeid markasıyla satılan ilaç, şu anda 2. aşama diyabet hastası olan yetişkinler ve 8 yaş ve üstü çocuklar için kullanılabilir.
- İlaç, ardışık 14 gün boyunca günde bir kez intravenöz infüzyon şeklinde verilir.
- Diyabet topluluğu üyeleri, Tzeid’in çığır açan bir tedavi olma potansiyeline sahip olduğunu söylüyor.
Gıda ve İlaç İdaresi,
FDA yetkilileri, enjekte edilebilir teplizumab ilacının tip 1 diyabetin başlamasını en az 2 yıl geciktirebileceğini söyledi.
Tzield markasıyla bilinen ilaç, şu anda evre 2 tip 1 diyabet hastası olan yetişkinler ve 8 yaş ve üstü çocuklar için kullanılabilir.
Art arda 14 gün boyunca günde bir kez intravenöz infüzyon olarak verilir.
Evre 3 insüline bağımlı tip 1 diyabetli kişiler veya teşhis edilmiş tip 2 diyabetli kişiler için önerilmez.
“Bugünün birinci sınıf bir tedavinin onaylanması, bazı risk altındaki hastalar için önemli bir yeni tedavi seçeneği ekliyor” dedi Dr. FDA’nın Değerlendirme ve Araştırma İlaç Merkezi’nde Diyabet, Lipid Bozuklukları ve Obezite Bölümü yöneticisi John Sharretts bir açıklamada. “İlacın tip 1 diyabetin klinik teşhisini geciktirme potansiyeli, hastalara hastalığın yükü olmadan aylar ila yıllar verebilir.”
FDA yetkilileri, Tzield’in belirli bağışıklık hücrelerine bağlanarak çalıştığını söyledi.
FDA yetkilileri, “Tzield, bağışıklık yanıtını hafifletmeye yardımcı olan hücrelerin oranını artırırken, insülin üreten hücrelere saldıran bağışıklık hücrelerini devre dışı bırakabilir.” Dedi.
Diyabet topluluğu üyeleri, yeni ilacın oyunun kurallarını değiştirebileceğini söyledi.
“Bu onay, tip 1 diyabetin tedavisi ve önlenmesi için bir oyun değiştiricidir” dedi Dr. Kaliforniya Üniversitesi San Francisco Diyabet Merkezi direktörü Mark Anderson, ABC News’e verdiği demeçte. “Şimdiye kadar, hastalar için tek gerçek tedavi ömür boyu insülin replasmanıydı. Bu yeni terapi, insülin kaybına yol açan otoimmün süreci durdurmayı amaçlıyor.”
Tip 1 diyabet ilacı için uzun onay süreci
Mayıs 2021’de bir FDA danışma komitesi, teplizumabın ajans tarafından bir bütün olarak onaylanmasını tavsiye etti.
Haziran 2022’de FDA, üreticisi Provention Bio ilacı yeniden düzenlerken ilacın onayını ertelemeyi seçti.
“Birkaç yıl içinde teplizumab’ın geniş çapta devrimci olarak görüleceğini güvenle söyleyebilirim ve gerçekten de kendim de dahil olmak üzere bazıları için onu zaten böyle bir ışıkta gördüm.” Amerikan Diyabet Araştırmaları Derneği’nin seçkin akademisyeni ve Florida Üniversitesi Diyabet Enstitüsü’nün direktörü Mark Atkinson, bu yılın başlarında FDA’ya verdiği ifadede yazdı.
Evde kan şekeri ölçüm cihazları idrar testinin yerini aldığından beri teplizumab’ı diyabetteki en güçlü buluş olarak adlandırdı.
Diğerleri kabul etti.
Tip 1 diyabet için küresel bir araştırma ve savunuculuk kuruluşu olan JDRF’de araştırma direktörü olan PhD Frank Martin, “Bunun önceden teşhis edilmiş insanlar üzerinde gişe rekorları kıran bir etkisi olabileceğini biliyoruz” dedi.
teplizumab nedir?
Teplizumab, vücuttaki T hücrelerinin yüzeyine yapışan ve bağışıklık sistemini baskılamaya yardımcı olan bir anti-CD3 monoklonal antikor ilacıdır.
Benzer ilaçlar, Crohn hastalığı ve ülseratif kolit gibi diğer durumları tedavi etmek için test ediliyor.
FDA yetkilileri
Ortalama 51 aylık takipten sonra araştırmacılar, Tzield verilen 44 kişinin %45’ine daha sonra evre 3 tip 1 diyabet teşhisi konduğunu bildirdi. Bu, plasebo alan 32 kişinin %72’sine kıyasla.
Araştırmacılar, ilacın verilmesi ile 3. aşama teşhisi konması arasındaki medyan sürenin Tzaid alan kişiler için 50 ay ve plasebo verilen kişiler için 25 ay olduğunu bulmuşlardır.
En yaygın yan etkiler, belirli beyaz kan hücrelerinin seviyelerinde azalma, deri döküntüleri ve baş ağrılarıydı.
Bir ‘Goldilocks’ bağışıklık bastırıcı
Teplizumab, otuz yılı aşkın bir süredir geliştirilen ve test edilen uzun bir ilaç serisinden doğdu.
Fikir, Dr. Kevin Herold ve Dr. Jeffrey Bluestone, Kaliforniya Üniversitesi, San Francisco.
1989’da kanser hastalarıyla çalışan Bluestone, bir anti-CD3 ilacının, nakil hastalarına yardımcı olarak tip 1 diyabetin ilerlemesini durdurmanın anahtarı olabileceğini fark etti.
Teorisi küçük çalışmalarda geçerli görünüyordu.
Tip 1 diyabet, bir kişinin bağışıklık sisteminin kafası karıştığında ve onları korumak yerine insülin üreten beta hücrelerine saldırdığında kendini gösterdiğinden, Bluestone, tip 1 gelişiminin eşiğindeki bir kişinin vücuduna enjekte edilen bir laboratuvarda monoklonal antikorlar yaratarak bunu teorileştirdi. diyabet, bunlar beta hücrelere saldıran CD3 hücrelerine bağlanır ve saldırıyı durdurur.
Yıllar boyunca Herold ve Bluestone gibi araştırmacılar, Tolerx gibi şirketlerle birlikte, bu çabaların başarıya ulaşması için doğru miktarda anti-CD3 bulmak için çalıştılar.
Tolerx, ilacı için yaklaşık 10 yıl önce onaylanmaya yakındı, ancak grip benzeri semptomların bazı önemli yan etkileri nedeniyle FDA ile Faz 3 denemelerini asla geçemedi.
İlaç araştırması sırasında yaygın olan diğer çalışmalar da başarısız oldu.
Provention Bio, dört yıl önce araştırmayı ele aldı ve ileriye taşıdı. Provention’ın kurucu ortağı ve CEO’su Ashleigh Palmer, tıbbi sistemin genel olarak otoimmün hastalık teşhislerini nasıl ele aldığı konusunda hayal kırıklığına uğradıklarını söyledi.
“Tıbbi sistem, hastaların semptom göstermesini bekler. Palmer, DiabetesMine’a verdiği demeçte, bu noktada çoğu zaman geri dönüşü olmayan hasar meydana geldi.
“Böbrek hastalığı olan bir hastanın diyaliz merkezine geldiği bir sistem hayal edebiliyor musunuz?” diye ekledi. İnsülin tedavisi, sanki biz yapıyormuşuz gibi hemen hemen aynı. doğrudan gidiyoruz [intense and chronic] Tedaviler başlangıçta.”
Provention’ın Bio’yu devraldığı noktada, küresel tip 1 diyabet tarama araştırma işbirliği TrialNet, projeye bazı iyi çalışma sayıları pompalıyordu. Bugüne kadar, birden fazla çalışmada 800’den fazla hasta tedavi gördü.
Son birkaç on yıldaki çalışmayla, ilaç için Palmer’ın “Goldilocks” dediği formülü bulmuş gibiydiler.
“Bağışıklık tepkisinde çok az değişiklik yok ve çok fazla değil; sadece doğru miktarda, ”dedi.
Bir klinik çalışma deneyimi
Rhode Island’dan Katie Killilea, DiabetesMine’a oğlunun, diğer oğlunun diyabet kampında kendisi ve oğlunun TrialNet aracılığıyla test edilmesinin ardından 2013 yılında Yale’nin teplizumab denemesine girdiğini söyledi.
Kısa bir süre sonra Killilea’nın kendisine teşhis kondu. Ancak tip 1 diyabet geliştirme konusunda daha geride olan oğlu, çalışmada kalmayı başardı.
Zorluklar, dedi, oğlu [along with his dad] Yale yakınlarında 3 hafta geçirmek zorunda kaldı, 12 yaşındaki birinin hayatında küçük bir tümsek ve çoğu aile için zor bir durum.
“Bana umut veriyor, ama her zaman [in 2013]Teplizumab denemesinin aileler için mali açıdan ne kadar zor olduğunun çok farkındaydım” dedi.
“İşten izin alabilen bir ebeveyniniz ve diğer çocuk veya çocuklarla evde kalan başka bir ebeveyniniz olması gerekiyordu. Bize gerçekçi gelmedi ve belki de başkalarının katılması imkansız” dedi ve bu sorunların çözülmesi gerektiğini vurguladı.
Ancak faydaları çoktu, dedi.
“İlacı aldığından beri kan şekeri bir süre normale döndü. TrialNet her 6 ayda bir glikoz tolerans testleri yaptı” dedi.
Ve oğlunun tip 1 diyabet geliştirme zamanı geldiğinde Killilea, geçişin diğer oğlunun önceki teşhisinden daha yönetilebilir olduğunu gördü.
“Tip 1 diyabeti sonsuza kadar uzak tutamasa da, çok yumuşak bir iniş yaptı ve insülin kullanmak zorunda kalmadan önce tip 1 diyabet teşhisi kondu” dedi.
